Obat Penyakit Lupus Baru

Obat penyakit lupus, FDA telah menyetujui belimumab (Benlysta) untuk mengurangi aktivitas penyakit pada lupus eritematosus sistemik (SLE), sehingga obat lupus baru pertama di lebih dari 50 tahun.

Belimumab adalah antibodi monoklonal menargetkan protein B-limfosit stimulator, yang disebut BLyS. Ini adalah co-dikembangkan oleh Human Genome Sciences dan GlaxoSmithKline, yang bersama-sama diterapkan untuk persetujuan FDA.

Jadwal dosis yang dianjurkan adalah 10 mg / kg secara IV infus setiap dua minggu untuk tiga dosis pertama, diikuti dengan interval empat minggu tanpa batas waktu setelahnya.

Indikasi khusus adalah untuk mengurangi aktivitas penyakit pada pasien dengan lupus aktif, autoantibody-positif yang juga menerima terapi standar.

Saat ini kondisi ini diobati dengan kortikosteroid dan obat antimalaria; imunosupresan, rituximab (Rituxan), dan cyclophosphamide kadang-kadang diresepkan off-label.

Obat-obatan terakhir yang disetujui secara khusus untuk lupus adalah hydroxychloroquine dan kortikosteroid, pada tahun 1955, kata FDA.

Pada November, sebuah komite penasihat FDA memberikan suara 13-2 untuk merekomendasikan persetujuan belimumab itu , bahkan sebagai anggota panel mengakui bahwa obat itu hanya sedikit bermanfaat.

Sebuah studi klinis menunjukkan bahwa belimumab adalah signifikan lebih efektif dibandingkan plasebo dalam satu tahun tingkat respon, tapi hanya sebagian kecil pasien yang menerima obat tersebut memenuhi kriteria penelitian jawaban setelah satu tahun (43% dengan 10 mg / kg belimumab, 32% dengan plasebo).

Yang akan dikreditkan dengan respon, pasien harus memenuhi semua hal berikut:

Setidaknya perbaikan empat poin di Selena-SLEDAI skor
Tidak ada baru flare memenuhi Lupus Kepulauan Penilaian Inggris (BILAG) 1A-2B standar
Tidak ada peningkatan skor Penilaian Dokter Global 0,3 poin atau lebih
Namun demikian, dokter telah mengindikasikan bahwa mereka menginginkan obat yang tersedia untuk pasien, sebagian besar karena pengobatan saat ini secara luas dianggap tidak memadai.

Michael Belmont, MD, direktur klinik lupus di Bellevue Hospital di New York City, mengatakan kepada MedPage Today dan ABC News bahwa ia percaya setidaknya 50% sampai 60% pasien akan mendapat manfaat dari obat tersebut ketika ditambahkan ke terapi yang ada.

Ia mengakui, meskipun, bahwa obat itu tidak jauh lebih unggul dengan plasebo dalam percobaan fase III. "Tidak berhasil pada semua pasien Tetapi bagi mereka untuk siapa itu berhasil, hal itu meningkatkan kualitas hidup.," Katanya dalam wawancara telepon.

"Standar saat ini perawatan penuh dengan risiko dan efek samping - infertilitas yang potensial, tulang kerusakan dan nekrosis, infeksi," kata Belmont keluar.

Doruk Erkan, MD, dari Hospital for Special Surgery di New York City, mencatat bahwa beberapa pasien lupus tidak menanggapi tradisional penekan kekebalan agen.

"Untuk pasien ini, belimumab akan menjadi pilihan baru yang penting," katanya kepada MedPage Today dan ABC News dalam sebuah e-mail.

Lain dokter akademis mengatakan hasil uji klinis mungkin understated kemanjuran obat penyakit lupus.

"Tindakan aktivitas lupus adalah sangat sulit," jelas Tammy O. Utset, MD, MPH, dari University of Chicago, dalam sebuah e-mail.

Dia mengatakan ukuran SLEDAI digunakan dalam studi belimumab penting "tidak penurunan skor sampai gejala lupus pada dasarnya benar-benar hilang; perbaikan parsial atau dekat-lengkap dalam manifestasi tidak meningkatkan skor Sehingga adalah bar sangat tinggi untuk dijangkau. . "

Bahwa obat itu lebih unggul dengan plasebo di bawah standar ini ketat karena itu lebih mengesankan dari yang mungkin muncul, Utset disarankan.

Pendukung pasien juga antusias persetujuan. "Ini adalah hari bersejarah," kata Sandra C. Raymond, presiden dari Yayasan Lupus Amerika, dalam sebuah pernyataan. "Hari ini menandai awal era baru perbaikan diagnosis, pencegahan, dan pengobatan untuk penyakit ini."

Pasien Afrika-Amerika dan pasien warisan Afrika yang berpartisipasi dalam dua studi tampaknya tidak menanggapi pengobatan dengan belimumab, FDA mencatat dalam siaran pers mengumumkan persetujuan.

Namun, lembaga itu mengatakan studi itu terlalu kecil untuk memungkinkan kesimpulan yang pasti. Human Genome Sciences dan GlaxoSmithKline akan melakukan studi tambahan orang dengan latar belakang mereka untuk mengevaluasi lebih lanjut belimumab dalam populasi.

FDA memperingatkan bahwa obat tidak boleh diberikan dengan vaksin hidup. Sebuah panduan pengobatan untuk didistribusikan dengan produk akan menginformasikan pasien risiko yang terkait dengan belimumab.

Jalan belimumab untuk persetujuan telah sekali tidak mulus. Tiga tahun ke dalam program pengembangan klinis, sebuah studi tahap II pada tahun 2006 gagal untuk menunjukkan keunggulan atas plasebo.

Kemudian, ketika obat itu datang sebelum komite penasihat FDA pada bulan November, staf agen menyiapkan dokumen briefing yang mengkritik obat - tidak hanya untuk keberhasilan sederhana, tetapi juga untuk masalah keamanan termasuk risiko yang lebih tinggi infeksi serius dan lebih banyak kematian, termasuk bunuh diri, antara pasien yang memakai belimumab dibandingkan dengan plasebo dalam percobaan fase III.

FDA yang diikuti dengan penundaan tiga bulan dalam menyelesaikan penilaiannya, yang awalnya dijadwalkan untuk awal Desember.

Belimumab juga telah dipelajari dalam rheumatoid arthritis dan sindrom Sjögren. Human Genome Sciences telah menunjukkan bahwa aplikasi potensial lainnya termasuk vaskulitis, penyakit Waldenstrom, dan idiopatik thrombocytopenic purpura (ITP).
Bagaimana dengan obat penyakit lupus di indonesia?